В 2025 году в США одобрили 55 новых лекарств. О том, с какими болезнями помогут справляться человечеству эти препараты, рассказала Meduza со ссылкой на материал кооператива независимых журналистов «Берег», подготовленный партнером компании LanceBio Ventures Ильей Ясным.
По его данным, новые лекарства поровну разделились между «большой фармой» и малыми компаниями.
Чуть больше половины всех препаратов (55 процентов) — первые в классе, то есть у них либо совершенно новый механизм действия, либо у новых веществ есть принципиальные отличия от уже существующих. 31 препарат (61 процент) — орфанный, то есть предназначен для лечения редких заболеваний.
Как отмечается, наиболее важными среди лекарств, одобренных в ушедшем году, стали препараты ленакапавир и сузетриджин.
Ленакапавир предназначен для профилактики ВИЧ в группах риска. Он вводится всего два раза в год, но обеспечивает фактически 100-процентную защиту. В клинических исследованиях, на основании которых препарат получил одобрение, участвовали более 5 тысяч женщин из Африки, и среди принимавших ленакапавир не заболел никто. В то же время в контрольных группах заражение достигало почти 2 процента.
Сузетриджин — препарат для лечения острой боли, неопиоидный анальгетик совершенно нового класса. В свете мирового опиоидного кризиса лекарство, не вызывающее привыкания и других нежелательных эффектов опиоидов, — это настоящий прорыв.
Еще одно значимое одобрение 2025 года — первый за почти 30 лет новый антибиотик от гонореи. Уточняется, что при избыточном и неправильном применении к нему тоже неизбежно возникнет резистентность, но появление антибиотика нового класса — это всегда хорошо.
Также сообщается, что компания Cidara опубликовала в 2025 году интересные данные по профилактике гриппа одним уколом: защита в высшей дозе препарата составила 76 процентов — именно настолько снижается вероятность заболевания при применении нового лекарства.
«Препарат, получивший название CD388, устроен нетривиально: это несколько молекул старого противовирусного средства, «прикрепленных» к фрагменту антитела. Такая конструкция долго циркулирует в крови, поэтому одной инъекции хватает на весь сезон гриппа — причем против вирусов и типа A, и типа B. Иммунитет она не формирует, так что формально вакциной не считается», — говорится в статье.
Также отмечается, что миодистрофия Дюшенна долго оставалась одной из самых трудных мишеней для терапии. Она вызывается мутациями в одном из самых больших генов человека — дистрофине, — что приводит к постепенному ослабеванию мышц с возрастом. На рынке уже есть несколько РНК-препаратов и генная терапия для заболевания, но до сих пор не утихают споры насчет их эффективности — особенно на фоне высоких цен.
«Компания Capricor пошла нестандартным путем: вместо исправления гена она использовала донорские клетки мышцы сердца, которые выделяют сигнальные молекулы и снижают воспаление. Приготовленные особым образом, эти донорские клетки (компания называет их кардиосферами) выделяют в окружающую среду экзосомы, а те снижают воспаление и фиброз в сердечной и скелетных мышцах. Кроме того, они содержат факторы, повышающие регенерацию тканей. В исследовании третьей фазы ухудшение функций у пациентов замедлилось примерно наполовину, а сердечные показатели падали почти в 10 раз медленнее, чем у группы плацебо. Об излечении речи, конечно, не идет, но терапия заметно замедляла прогрессию болезни», — пишет автор.
Кроме того, появился препарат, действующий на причину нарколепсии.
«Этим недугом страдает 20-40 человек на 100 тысяч населения, то есть это относительно нечастое, но очень неприятное заболевание. При нарколепсии хронически нарушены циклы сна и бодрствования. Например, днем может наступить внезапная непреодолимая сонливость, что несовместимо с хорошим качеством жизни и работоспособностью. Часто заболевание сопровождается внезапной потерей мышечного тонуса (катаплексией), сонным параличом и яркими галлюцинациями (все это не имеет отношения к наркомании, хотя название может вводить в заблуждение)», — уточняется в статье.
По словам автора, сейчас лечение нарколепсии ограничивается чисто симптоматическими препаратами, которые помогают снижать сонливость и потерю тонуса. Препарат овепорекстон (oveporexton) компании Takeda стал первым веществом, показавшим впечатляющие результаты в исследовании третьей фазы. По сравнению с плацебо он существенно снижал сонливость, количество приступов засыпания и катаплексии.
